大家所熟知的一系列 8 个 III 期随机对照临床试验（RCT）表明，对于 EGFR 基因异常敏感的 EGFR 突变的非小细胞肺癌患者，表皮生长因子酪氨酸及酶抑制剂（EGFR-TKIs）效果优于细胞毒性化疗药物。然而，EGFR-TKIs 对于 EGFR 基因外显子 19 缺失和外显子 21L858R 突变肿瘤疗效是否存在不同尚未有清楚的研究。

对此，中山大学附属肿瘤医院的梁文华医生等进行了一项研究，结果将于 2014 年 5 月 31 日在 2014 年度美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行展示。研究人员提取了上述临床试验患者的无进展生存期（PFS）风险比（HR）亚组数据，并根据随机效应模型进行合并。将两组突变患者临床归转进行了间接比较。

共 7 个随机对照研究（IPASS、WJTOG 3405、EUTRAC、OPTIMAL、LUXLUNG3、LUXLUNG6、NEJ002[灵敏度分析]）中的 1489 例患者被纳入研究，这些患者均为外显子 19 或 21 突变且接受 EGFR-TKIs 进行一线治疗的患者。由于 First-SIGNAL 研究未报到含有特异性突变相关的无进展生存期研究，所以未纳入研究。

外显子 19 缺失患者 EGFR-TKI 治疗与化疗相比无进展生存期风险比（HRTKI/ 化疗）较低，为 0.276；而外显子 21 L858R 突变的患者 HRTKI/ 化疗为 0.47。间接比较显示，与外显子 21 L858R 突变的患者相比，外显子 19 缺失的患者无进展生存期较长（HR19 外显子缺失 / 外显子 21 L858R 突变 =0.587）。敏感性分析（包含 NEJ002 研究的直接比较）并未影响患者总体临床结果。

研究结果显示，外显子 19 的缺失可能与患者的无进展生存期延长相关。与外显子 21 L858R 突变相比，外显子 19 的缺失的非小细胞肺癌患者经 EGFR-TKIs 治疗后无进展生存期更长。