来源：生物谷 

细胞治疗究竟是一种怎样的对抗癌症的疗法？是否真的有效？什么时候才能够真正地成为一种临床上使用的治疗方案？近日，全球成功实现首例细胞治疗成功案例的专家、来自美国宾夕法尼亚大学的终身荣誉教授Bruce L. Levine来华进行学术交流，与国内的专注于细胞治疗领域的专家共同就目前该领域的进展交换观点。Bruce教授还分享了CTL019的临床案例及实验结果， 以及合成生物学在CAR-T的应用前景。会后生物谷应邀对Levine博士做了采访。

首先Levine博士回顾了CAR-T的发展过程， CAR-T技术最初是用在HIV治疗上， 后来发现在血液病治疗很有效。 2010年开始CAR-T临床实验，他们治好了3名白血病患者，这3名患者在此之前已经被宣判无药可治。 此次治疗的实验结果发表在2011年Science Translational Medicine 上， 引来公众和业界的极大关注， 自此也开始了和Novartis 的合作。

最成功的治疗案例是名叫 Emily的小姑娘，2010年Emily已是患白血病晚期，接受化疗后又两次复发。2012年时，医生针对Emily的情况使用了CAR-T技术进行治疗，不久后她的病情就完全缓解， 现在依然健康快乐的生活着。讲到此Levine博士主动拿出手机里Emily的照片与记者分享， 其中还有和Lady gaga的合影。

关于通用CAR-T技术（universal CAR-T），  Levine博士认为目前这一技术是个桥梁技术。对于自身T细胞数量有限的病患来说， 使用UCAR-T可以部分缓解病情， 但是由于细胞potency 和持续性（persistence）有限， 所以还会转到自体细胞移植。

在CAR-T技术治疗实体瘤的效果方面， Levine博士对此表示看好， 但要注意实体瘤的微环境是免疫抑制的，不利于免疫细胞对肿瘤细胞进行攻击。目前在肺癌和神经胶质瘤中的治疗中，科研人员已经发现了有效的靶点，其他种类的实体瘤正在攻克中。另外采用CAR-T和免疫检验点抑制剂PD-1抗体联用会有不错的效果。

CAR-T疗法的费用尽管昂贵， 但是和干细胞移植或骨髓移植相比，其实是差不多的。 但CAR-T在治疗恶性血液病上，疗效明显优于其它治疗方法。因此患者可综合考量各方面的因素，从而选择是否使用这一疗法。

关于CAR-T的工业化/标准化问题， Levine博士认为CAR-T技术是一项专业性很强的技术工作， 需要培养大批专业人员操作，需要制定一个标准的操作规范。 在仪器设备方面， GE医疗的相关设备在业内非常领先。

当谈到CAR-T的临床研究时， Levine博士表示截止到去年底，CAR-T疗法在FDA的申请量增长了25% ，来自中国的申请增长了70%。 不难看出， 中国是CAR-T技术发展第二活跃的国家。当生物谷记者借此问到对中国科学家有何建议时， Levine博士说了两个关键点：安全（safety ）和可信任 (trusty)。

CAR-T技术乃至整个细胞治疗领域在中国的发展值得中国科学家反思。未来的路很长， 但前途依然光明。(生物谷Bioon.com)