为了明确 vemurafenib 对 BRAF V600 突变的多重非黑色素瘤的治疗效果，MemorialSloan-Kettering 癌症中心的科学家将「basket」研究的Ⅱ期临床研究结果发表在近期的 NEJM 杂志上，研究发现 vemurafenib 用于治疗非小细胞肺癌、朗格汉斯细胞组织细胞增生症均取得了一定的疗效。

这项研究一共纳入了 122 例多个非黑色素瘤 BRAF V600 突变并接受 vemurafenib 的治疗肿瘤患者，主要包括 20 例非小细胞肺癌、18 例朗格汉斯细胞组织细胞增生症、7 例甲状腺未分化癌、8 例胆管癌、5 例多发性骨髓瘤、37 例结直肠癌等。

这 122 例患者共进行 8 周的治疗，除了结肠癌患者中的 27 例接受 vemurafenib  和 cetuximab  的联合治疗外（vemurafenib 口服给药，960 mg / 次，一天两次；cetuximab  静脉首次给负荷剂量 400 mg/m2，后每周静脉给药 250 mg/m2）, 其余患者均只接受 vemurafenib 治疗（口服给药 960 mg / 次，一天两次）。

研究的主要终点是通过 8 周的药物治疗后测肿瘤对于药物的反应率，其标准依据于 RECIST（1.1 版 ) 或国际骨髓瘤工作组的标准。

研究结果显示，vemurafenib  在非小细胞肺癌、朗格汉斯细胞组织细胞增生症中取得的初步疗效。其中非小细胞肺癌的缓解率为 42%，平均无进展生存期是 7.3  个月，朗格汉斯细胞组织细胞增生症缓解率是 43%，平均无进展生存期是 5.9  个月。然而，在其余的患者的治疗中只取得部分疗效，但是样本数量较少，结果不显著。

BRAF V600 突变虽然只是部分癌症的致癌基因靶基因，但是组织独立、生物分子筛选的「basket」研究是可行的，并且可以作为探索分子靶向肿瘤治疗的工具。

之前的研究发现 vemurafenib 对于 BRAF V600 突变的黑色素瘤是有效的，但是对于非黑色素瘤的治疗潜力却尚未开发。然而通过「basket」研究证明了具有同样分子生物标记的不同癌型对分子靶向治疗具有不同的的敏感性。而且研究人员可以通过该研究快速评估基于重要实验发现的新型治疗方法。

作为一开拓性的试验，试验数据虽然证明了「basket」研究所具有的潜力性效益，然而还需要更多的工作来完善这项试验。